Ausbian干細胞培養基助力科研，mRNA遞送修飾體內造血干細胞

骨髓干細胞是體內所有造血細胞的來源。對于患有血液病的患者，用健康供體骨髓進行骨髓移植是一種非常成功的治療方法，可以治愈某些疾病。

近日，研究人員設計了一種策略，直接在體內重新編程骨髓干細胞，而不需要供體細胞或使用化療或放療等潛在毒性調節方案。通過靜脈注射脂質納米顆粒將信使RNA傳遞到骨髓干細胞，促進基因編輯和骨髓移植。無需傳統的移植方法，就能在病人體內培育骨髓細胞，這為許多遺傳疾病帶來了希望。相關研究發表在《Science》上，文章標題為：“In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery.”。

造血干細胞(hsc)是一個人一生中所有血細胞的來源。病變的造血干細胞可以通過造血干細胞移植(HSCT)被基因工程或健康的造血干細胞所替代。然而，目前的治療方案有很大的副作用，而且使用受限。研究人員開發了CD117/LNP信使RNA (mRNA)，一種脂質納米顆粒(LNP)，封裝mRNA并靶向造血干細胞上的干細胞因子受體(CD117)。這種基于抗人CD117/ lnp的編輯系統幾乎完全糾正了造血鐮狀細胞。此外，CD117/LNP在體內傳遞促凋亡的PUMA (p53上調的凋亡調節劑)mRNA會影響HSC功能，并允許對HSCT進行非基因毒性調節。在體內靶向造血干細胞的能力為HSCT提供了一種無基因毒性的調節方案，該平臺可能成為體內基因組編輯治療遺傳性疾病的基礎，這將消除對HSCT的需求。

造血干細胞體外培養，需要合適的細胞培養體系。Ausbian干細胞廣泛支持多種人及動物的胚胎干細胞、間充質干細胞及各種組織來源的成體干細胞的培養。Ausbian干細胞培養基富含多種促細胞增殖的生長因子，因此，在各類干細胞培養過程中，可確切有效地促進干細胞增殖、延緩干細胞分化及維持干細胞表型，增加干細胞的傳代次數的作用。Ausbian干細胞完全培養基已經過生物學安全性檢驗，并通過放射性輻照滅活，確保產品的絕對無菌性和安全性。