新突破！DNA編輯的效率、精度和可靠性提高

新突破！DNA編輯的效率、精度和可靠性提高。德國萊比錫馬克斯普朗克進化人類學研究所的研究人員描述了在人類和其他基因組中引入突變的方法的改進——使這些方法更有效，更不容易出錯。

在基因組編輯領域，科學家們經常需要將一個字母——對應于DNA堿基腺嘌呤(Adenine)、鳥嘌呤(Guanine)、胞嘧啶(Cytosine)或胸腺嘧啶(Thymine)中的一個——改變為基因組中特定位置的另一個字母。為了做到這一點，他們使用試劑將DNA的兩條鏈切割到他們想要改變的位置附近。然后，他們為細胞提供含有所需新字母的DNA分子，希望細胞的修復系統在DNA斷裂修復時使用這些分子引入所需的突變。由于細胞中不同的修復系統相互競爭，并且這些系統中只有一個能夠引入所需的新突變，因此迄今為止，單字母基因組編輯的應用受到低效率和意外副產品的限制。

通過聯合抑制與預期修復途徑競爭的兩種修復途徑，該團隊實現了在細胞群體中高達93%的染色體中誘導點突變。重要的是，這種方法在很大程度上消除了期望突變所在區域的不需要的插入、缺失和重排，以及基因組中其他位置的意外變化。因此，它大大提高了DNA編輯過程的精度和可靠性。

研究突變的影響

研究人員通過改變人體細胞中58個不同的靶點，在實驗室中證明了這種新方法的有效性。這種方法可能在基礎研究中有許多應用，這種方法更容易地將基因變化引入細胞中，還可以研究將現代人與尼安德特人區分開來的突變的影響。

科學家們還糾正了來自患有三種遺傳性疾病的患者的細胞中的致病突變:貧血、鐮狀細胞病和血栓病。“未來幫助治愈人類疾病的影響可能是巨大的。人們可以想象從病人身上取出細胞，在這種方法的幫助下對它們進行編輯，然后把它們還給病人，”領導這項工作的Stephan Riesenberg說。“然而，從證明該方法在實驗室有效到將其應用于患者，還有很長的路要走。”

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