新研究！開發(fā)基因編輯技術，消除EV-A71 RNA病毒

來自A*STAR新加坡基因組研究所(GIS)和新加坡國立大學醫(yī)學院(NUS Medicine)的一組科學家在對抗導致人類疾病和流行病的RNA病毒方面取得了重要突破。這些發(fā)現(xiàn)證明了抗病毒AAV-CRISPR-Cas13治療潛在致命RNA病毒感染的開發(fā)管道。進一步的治療發(fā)展可能會使這項技術用于臨床治療人類RNA病毒。這項研究于2023年6月28日發(fā)表在《電子生物醫(yī)學》雜志上。

他們的研究表明，在實驗室模型中，由腺相關病毒(AAV)傳遞的CRISPR-Cas13編輯器可以直接靶向并消除RNA病毒。AAV是由自然感染人類的小病毒衍生的運載工具。它們被臨床批準用于基因治療藥物，用于治療脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥和血友病等疾病。

EV-A71病毒是導致手足口病的原因，在嚴重的情況下，可導致神經(jīng)系統(tǒng)疾病和死亡。為了治療病毒感染，研究小組求助于CRISPR-Cas13，這是一種RNA編輯技術，可以改變細胞中的RNA。

CRISPR-Cas13編輯RNA，為諾貝爾獎得主CRISPR-Cas9無法治療的廣泛疾病開辟了治療途徑，CRISPR-Cas9編輯DNA。CRISPR-Cas13是由引導RNA (grna)編程以靶向特定的RNA序列。在與這些RNA序列結合后，CRISPR-Cas13將RNA靶標切割成碎片，使RNA失活。CRISPR-Cas13還可以用于RNA編輯，將細胞內(nèi)的特定RNA序列更改為另一個序列。

在最近的這項工作中，科學家團隊首先開發(fā)了Cas13gRNAtor計算程序來設計CRISPR grna，這些grna可以切割不同病毒株的病毒RNA。他們表明，CRISPR-Cas13治療有效地減少了病毒負擔，只有不到0.1%的病毒留在先前感染的細胞中。

重要的是，研究結果表明，AAV-CRISPR-Cas13療法可以清除EV-A71感染，防止器官損傷和死亡。

“這是一個驚人的證明，一劑CRISPR-Cas13可能意味著生與死的區(qū)別。我們正在以這項研究為基礎，進一步開發(fā)改變生活的核酸療法。A*STAR地理信息系統(tǒng)副主任兼首席科學家周偉梁博士說。

新加坡國立大學醫(yī)學院微生物學、免疫學和傳染病轉(zhuǎn)化研究項目副教授Justin Chu補充說:“這項令人驚嘆的研究通過使用AAV-CRISPR-Cas13對抗人類腸道病毒，幫助開辟了抗病毒策略的新領域，為潛在的病毒性疾病治療鋪平了道路。”

A*STAR地理信息系統(tǒng)代理執(zhí)行主任劉建軍教授說:“CRISPR技術允許重寫幾乎任何生物體的遺傳密碼。這項與新加坡國立大學的聯(lián)合研究是一項極其重要的進展，它有可能治療由RNA病毒引起的許多疾病，并為進一步的治療方案開辟了許多途徑。”

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