新研究對骨髓中對造血干細胞進行基因工程改造

密歇根醫(yī)學院、費城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學醫(yī)學院的專家正在研究通過基因療法治療鐮狀細胞性貧血等血液疾病的新方法。

要想治療血液疾病，患者必須接受大劑量化療和骨髓移植。這需要受體和供體的免疫系統(tǒng)匹配，但約30%的患者沒有匹配。即使他們這樣做了供體免疫系統(tǒng)也會攻擊病人，移植物抗宿主病。

基因療法可以糾正患者自身細胞中的突變，但仍然需要化療和移植患者自身已糾正的細胞。這項新的研究表明，血液干細胞可以通過一次治療在骨髓中進行基因工程改造。

共同**作者Michael triiebwasser博士說:“這是**次可以在骨髓中對造血干細胞進行基因工程改造，這些造血干細胞在我們體內(nèi)一直創(chuàng)造血液和免疫系統(tǒng)?！?/span>

“這項技術(shù)可用于糾正引起疾病的突變，例如導致全球約750萬人患有鐮狀細胞性貧血的單一突變，還可用于通過信使RNA (mRNA)控制干細胞。為了做到這一點，我們使用了一種類似于輝瑞COVID mRNA疫苗的納米顆粒，但它被設(shè)計成專門尋找這些干細胞?！?/span>

患者接受基因治療的風險指出了改進治療的必要性。此外，無需在體外進行干細胞采集和治療，可以減少患者的費用，并改善許多患者獲得關(guān)鍵基因療法的機會。

最近批準的用于治療另一種血液疾病-地中海貧血的基因療法耗資280萬美元。

“與目前的方法相比，這種方法高度靈活，并且在治療血液外的干細胞時降低了毒性。這將有望導致干細胞校正方法的改進。

“最終目標是在干細胞留在體內(nèi)時，進行同樣的基因校正。這將為資源有限的國家打開治愈疾病的大門，因為這些國家沒有骨髓移植的基礎(chǔ)設(shè)施，而且費用高昂?！?/span>

這項研究得到了美國國立衛(wèi)生研究院(NIH撥款5T32HL007150和5T32HL007622)、賓夕法尼亞大學Thomas B. and Jeannette E. Laws McCabe基金的支持。

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