基因治療，有效轉運大基因的新方法REVeRT

基因療法目前是治療遺傳性疾病較為有前途的方法。然而，盡管近年來取得了重大突破，但仍有許多障礙阻礙了基因療法的廣泛應用。其中包括使用腺相關病毒載體(AAVs)將遺傳物質有效地遞送到靶細胞中，并且副作用最小。AAV載體物質具有良好的安全性和較高的基因轉移效率，這意味著它們經常用于基因治療和CRISPR/Cas基因編輯。但是，AAVs的DNA攝取能力有限，不能可靠地運輸較大的基因。

在過去，已經開發了各種方法來克服這些缺點。這種方法依賴于將編碼DNA分裂成兩個片段，這些片段具有在目標組織中重新連接的能力。然而，這些策略的缺點是效率不高，實驗設計的靈活性較差，并且會產生潛在的副作用。

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蘇黎世大學實驗和轉化眼科學教授Elvir Becirovic的團隊現在已經開發出一種新的方法來克服這些缺點。這種被稱為REVeRT(通過mRNA反式剪接重組)的新方法也使用了雙AAV載體的原理。然而，與以前的技術不同，它依賴于轉錄水平上分裂基因片段的組裝。

“這種方法的優點是提高了效率，減少了副作用，”Becirovic解釋說。“它也比以前的方法更靈活，因為大基因可以在不同的點上分成兩個片段。”他的團隊還開發了用于眼科細胞培養的方法，并成功地在各種條件下的動物模型中進行了評估，例如用基因療法治療遺傳性黃斑變性。

各種疾病的可能療法

REVeRT也適用于其他遺傳性或獲得性疾病的基因治療，例如各種常見的血液疾病或與衰老相關的疾病。這種新方法也可以應用于使用CRISPR/Cas基因組編輯的基因治療研究。為了使這些模塊具有治療用途，編碼DNA需要在AAVs等載體的幫助下盡可能高效地轉移到靶細胞中。“有了CRISPR/Cas，進一步的應用是可能的，開辟了新的治療選擇，”Becirovic說。

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